Una terapia génica restaura la audición en el 90 % de los participantes de un ensayo

22.04.2026

Una terapia génica para una forma rara de sordera genética logró restaurar la audición en la mayoría de los 42 participantes de un ensayo clínico, con resultados que se mantuvieron hasta 2,5 años.

Se trata, según sus responsables, del mayor ensayo de terapia génica para la pérdida auditiva hereditaria realizado hasta la fecha y el seguimiento más prolongado descrito; los detalles se publican en Nature.

Los hallazgos, dicen los autores, refuerzan ensayos anteriores también publicados que demostraron que la terapia génica puede utilizarse para tratar algunas formas de sordera hereditaria, lo que contribuye a orientar la investigación y la atención futuras.

Detrás de la investigación hay científicos del Mass General Brigham, en Estados Unidos, y del Hospital Eye & ENT de la Universidad de Fudan, en China.

«Es extraordinario ver cómo los pacientes pasan de la sordera total a poder oír», señala Zheng-Yi Chen, quien recuerda que para muchos de ellos eso también significa la capacidad de desarrollar y utilizar el habla.

Las mutaciones genéticas son responsables de hasta el 60 % de la pérdida auditiva presente al nacer. En este estudio, los investigadores utilizaron una terapia génica que desarrollaron para tratar la sordera autosómica recesiva 9 (DFNB9), causada por mutaciones en el gen OTOF.

Este gen proporciona al organismo las instrucciones para producir una proteína llamada otoferlina, que es esencial para la función auditiva.